Amerykańska Agencja Leków FDA zatwierdziła teplizumab (Tzield), jedyny lek, który opóźnia wystąpienie cukrzycy typu 1. Tzield powstał kilkadziesiąt lat temu, początkowo jako środek immunosupresyjny. Naukowcy szybko odkryli, że jest on szczególnie skuteczny w tłumieniu specyficznych komórek T, o których wiadomo, że atakują komórki beta trzustki, które są eliminowane w cukrzycy typu 1. Lek został opracowany przez ProventionBio, firmę biofarmaceutyczną pracująca nad terapiami zapobiegającymi chorobom autoimmunologicznym.
Tzield może tłumić atak autoimmunologiczny przez dość długi czas. Podawany pacjentom, o których wiadomo, że są nosicielami przeciwciał powodujących cukrzycę typu 1, opóźnia wystąpienie objawów średnio o prawie trzy lata. W niektórych przypadkach korzyści będą jeszcze dłuższe. Ochotnicy biorący udział w najwcześniejszych badaniach PoventionBio nie mieli cukrzycy, nawet osiem lat po początkowym leczeniu. Tzield podaje się jednorazowo, w ciągu 14 dni.
Tzield nie jest dla każdego. Lek jest wskazany tylko dla pacjentów, którzy są już w drugim etapie rozwoju cukrzycy typu 1. Są to ludzie, którzy czują się całkowicie normalnie, ale zasadniczo mają gwarancję rozwoju pełnoobjawowej cukrzycy typu 1.
Eksperci wyróżniają trzy etapy rozwoju cukrzycy typu 1 :
- Autoimmunizacja komórek wysp trzustkowych, charakteryzująca się obecnością autoprzeciwciał. Na tym etapie poziom cukru we krwi jest nadal prawidłowy, a pacjent nie odczuwa żadnych objawów.
- Zniszczenie komórek beta. Spadek masy komórek beta zmniejsza produkcję insuliny i powoduje nieznaczne podwyższenie poziomu glukozy we krwi. Pacjent nadal nie będzie odczuwał żadnych objawów.
- Pełnoobjawowa cukrzyca typu 1. Na tym etapie masa komórek beta jest tak niska, że u pacjenta wystąpi jawna hiperglikemia z towarzyszącymi klinicznymi objawami cukrzycy. Leczenie egzogenną insuliną wkrótce stanie się absolutnie konieczne.
Pierwszy i drugi etap rozwoju cukrzycy można zidentyfikować za pomocą badania przeciwciał, prostego badania krwi, które może potwierdzić brak lub obecność komórek powodujących atak autoimmunologiczny, który definiuje cukrzycę typu 1.
Drugi etap można również zidentyfikować, gdy rutynowe badanie krwi wykaże wyższy niż oczekiwany poziom cukru we krwi. Diagnozę można następnie potwierdzić za pomocą testów na obecność przeciwciał.
W tej chwili stosunkowo niewielu pacjentów dowiaduje się, że są na etapie 2 — przez większość czasu cukrzyca typu 1 nie jest diagnozowana, dopóki objawy nie będą mogły być zignorowane.
Pojawienie się tego leku może zmienić leczenie cukrzycy. Do tej pory nie było sprawdzonego sposobu na spowolnienie początku choroby dlatego, że praktycznie nie wykonuje się badań przesiewowych pod kątem wczesnych przypadków cukrzycy typu 1. Nielicznej grupie osób, które dzięki testom na obecność przeciwciał dowiedziały się, że istnieje bardzo wysokie prawdopodobieństwo zachorowania na cukrzycę typu 1, nie pozostawało nic innego, jak tylko obserwować objawy hiperglikemii.
Dzięki zatwierdzeniu Tzield lekarze mają teraz narzędzie, które pomaga opóźnić początek choroby. Może to przenieść badania przesiewowe na przeciwciała do głównego nurtu diabetologii. Kilku ekspertów twierdziło nawet, że opłacalne jest badanie przesiewowe wszystkich dzieci pod kątem ryzyka cukrzycy typu 1. W przypadku mniejszości młodzieży, u której rozwinie się typ 1, badania przesiewowe zmniejszają częstość występowania cukrzycowej kwasicy ketonowej (DKA), a także prawdopodobnie zmniejszają stres i niepokój. Po zatwierdzeniu Tzield sprawa jest jeszcze ciekawsza.
Tzield może opóźnić wystąpienie objawów cukrzycy typu 1 u osób, u których rozwinęły się już wczesne bezobjawowe przypadki cukrzycy typu 1. Jest wskazany dla pacjentów powyżej siódmego roku życia. Podaje się go we wlewie dożylnym raz dziennie przez łącznie dwa tygodnie. 14-dniowa kuracja to jedyna dawka. Lek może pomóc zapoczątkować przyszłość, w której badania przesiewowe pod kątem ryzyka cukrzycy typu 1 staną się rutynowym elementem badań kontrolnych.
Przypomijmy, że polska spółka PolTreg pracuje nad tzw. „szczepionką na cukrzycę” Limfocyty TREG coraz bliżej rejestracji w leczeniu cukrzycy typu 1 u dzieci
W wypowiedzi dla gazety Parkiet Piotr Trzonkowski, prezes i założyciel PolTregu potwierdził możliwość kojarzenia obu terapii.
W ubiegłym tygodniu amerykańska agencja FDA zatwierdziła pierwszy na świecie lek oparty o przeciwciało anty-CD3 o nazwie Tzield (teplizumab) do stosowania w tym wskazaniu. Koszt 14-dniowej dożylnej terapii będzie wynosił niemal 194 tys. USD. Spółka Provention Bio posiadająca prawa do tego leku informuje, że w przyszłości rozważa również testowanie go w terapii skojarzonej z terapiami komórkowymi, co w naszej ocenie potwierdza duży potencjał rozwijanych przez PolTreg terapii komórkowych w tym wskazaniu – podkreśla Piotr Trzonkowski, prezes i założyciel PolTregu. – W przedobjawowych etapach rozwoju cukrzycy, komórek produkujących insulinę jest wyraźnie więcej niż w tzw. stadium 3, gdzie liczba tych komórek jest już na tyle mała, że dochodzi do rozwoju objawowej cukrzycy typu 1. Nasza terapia komórkowa, podobnie jak teplizumab daje możliwość działania ochronnego dla komórek beta trzustki produkujących insulinę, osłabiając w ten sposób reakcję autoimmunologiczną, co z kolei zmniejsza ryzyko wystąpienia objawowej cukrzycy typu 1 – dodaje.
źródło: FDA / Diabetes Daily / Parkiet
